학술논문
Safety and efficacy of risdiplam in patients with type 1 spinal muscular atrophy (FIREFISH part 2): secondary analyses from an open-label trial
Document Type
Article
Author
Masson, R.; Baranello, G.; Mazurkiewicz-Bełdzińska, M.; Rose, K.; Servais, L.; Xiong, H.; Zanoteli, E.; Bruno, C.; Day, J.W.; Deconinck, N.; Klein, A.; Mercuri, E.; Vlodavets, D.; Wang, Y.; Dodman, A.; Gorni, K.; Fontoura, P.; Jaber, B.; El-Khairi, M.; Gaki, E.; Kletzl, H.; Darras, B.T.; Volpe, J.J.; Posner, J.; Kellner, U.; Quinlivan, R.; Gerber, M.; Khwaja, O.; Scalco, R.S.; Seabrook, T.; Koch, A.; Balikova, I.; Joniau, I.; Accou, G.; Tahon, V.; Wittevrongel, S.; De Vos, E.; de Holanda Mendonça, R.; Matsui Jr, C.; Fornazieri Darcie, A.L.; Machado, C.; Kiyoko Oyamada, M.; Martini, J.; Polido, G.; Rodrigues Iannicelli, J.; Caires de Oliveira Achili Ferreira, J.; Hu, C.; Zhu, X.; Qian, C.; Shen, L.; Li, H.; Shi, Y.; Zhou, S.; Xiao, Y.; Zhou, Z.; Wang, S.; Sang, T.; Wei, C.; Dong, H.; Cao, Y.; Wen, J.; Li, W.; Qin, L.; Barisic, N.; Celovec, I.; Galiot Delic, M.; Ivkic, P.K.; Vukojevic, N.; Kern, I.; Najdanovic, B.; Skugor, M.; Tomas, J.; Boespflug-Tanguy, O.; De Lucia, S.; Seferian, A.; Barreau, E.; Mnafek, N.; Peche, H.; Grange, A.; Trang Nguyen, D.; Milascevic, D.; Tachibana, S.; Pagliano, E.; Bianchi Marzoli, S.; Santarsiero, D.; Garcia Sierra, M.; Tremolada, G.; Arnoldi, M.T.; Vigano, M.; Dosi, C.; Zanin, R.; Schembri, V.; Brolatti, N.; Rao, G.; Tassara, E.; Morando, S.; Tacchetti, P.; Pedemonte, M.; Priolo, E.; Sposetti, L.; Comi, G.P.; Govoni, A.; Osnaghi, S.G.; Minorini, V.; Abbati, F.; Fassini, F.; Foa, M.; Lopopolo, A.; Pane, M.; Palermo, C.; Pera, M.C.; Amorelli, G.M.; Barresi, C.; D'Amico, G.; Orazi, L.; Coratti, G.; Leone, D.; Laura, A.; De Sanctis, R.; Berti, B.; Kimura, N.; Takeshima, Y.; Shimomura, H.; Lee, T.; Gomi, F.; Morimatsu, T.; Furukawa, T.; Stodolska-Koberda, U.; Waskowska, A.; Kolendo, J.; Sobierajska-Rek, A.; Modrzejewska, S.; Lemska, A.; Melnik, E.; Artemyeva, S.; Leppenen, N.; Yupatova, N.; Monakhova, A.; Papina, Y.; Shidlovsckaia, O.; Litvinova, E.; Enzmann, C.; Galiart, E.; Gugleta, K.; Wondrusch Haschke, C.; Topaloglu, H.; Oncel, I.; Ertugrul, N.E.; Konuskan, B.; Eldem, B.; Kadayifçilar, S.; Alemdaroglu, I.; Sari, S.; Bilgin, N.; Karaduman, A.A.; Sarikaya, F.G.Y.; Graham, R.J.; Ghosh, P.; Casavant, D.; Levine, A.; Titus, R.; Engelbrekt, A.; Ambrosio, L.; Fulton, A.; Baglieri, A.M.; Dias, C.; Maczek, E.; Pasternak, A.; Beres, S.; Duong, T.; Gee, R.; Young, S.
Source
In: The Lancet Neurology . (The Lancet Neurology, December 2022, 21(12):1110-1119)
Subject
Language
English
ISSN
14744465
14744422
14744422