학술논문
Léčba Erdheimovy-Chesterovy choroby.
Document Type
Article
Author
Source
Subject
Language
Czech
ISSN
1213-5763
Abstract
Erdheimova-Chesterova choroba (ECD) je velmi vzácnou chorobou ze skupiny histiocytóz, která je v současné době klasifikována jako histiocytóza z Langerhansových buněk. ECD zahrnuje široké spektrum klinických obrazů od asymptomatických kostních změn až po život ohrožující varianty s postižením CNS. Prognóza ECD je značně variabilní. Článek je věnován současným možnostem terapie ECD. V první linii ECD je obvykle používán kladribin, lékem druhé linie je anakinra. Terapie ECD je efektivní jen částečně, léčebné odpovědi u různých modalit jsou maximálně 50 %. Poznání patofyziologie ECD otevřelo cestu cílené léčbě u některých nemocných s ECD pomocí inhibitorů BRAF a MEK signální cesty (vemurafenib a dabrafenib). Tyto cílené léky jsou v roce 2020 doporučovány v rámci první linie pouze pro nemocné s ECD s těžkým poškozením mozku, v ostatních případech jsou považovány za léčbu druhé linie. [ABSTRACT FROM AUTHOR]