학술논문
L’utilisation de l’hydroxyurée dans les formes sévères de la drépanocytose : étude de 47 cas pédiatriques tunisiens
Document Type
Article
Author
Source
Subject
*SICKLE cell anemia
*JUVENILE diseases
*BONE marrow transplantation
*NEUTROPHILS
*BLOOD platelets
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Language
French
ISSN
0929-693X
Abstract
Résumé: Introduction: La drépanocytose est une maladie grave par ses complications. Pour les enfants gravement atteints, 3 options thérapeutiques sont actuellement proposées : la thérapie transfusionnelle, l’hydroxyurée et la greffe de moelle osseuse. Dans cette étude, nous avons évalué l’apport de l’hydroxyurée dans la prise en charge des formes sévères de la drépanocytose de l’enfant tunisien. Matériel et méthodes: Notre étude a été prospective sur une période de 6 ans 9 mois, (septembre 2000, mai 2007), enrôlant 47 patients dont 27 drépanocytaires homozygotes et 20 double hétérozygotes composites S/β thalassémiques. La médiane d’âge était de 12 ans et demi. Les doses moyennes utilisées étaient de 20mg/kg/j (14–30mg/kg/j). Le recul moyen était de 52 mois (18–81 mois). Résultats: Les principales indications de l’hydroxyurée étaient la prévention de la récidive d’un syndrome thoracique aigu (STA) dans 7 cas ; des crises vaso-occlusives (CVO) itératives dépassant 3 événements par an dans 38 cas et la prévention de la rechute d’un accident vasculaire cérébral dans 2 cas. Nous avons assisté à une amélioration rapide et durable de l’expression clinique de la maladie avec une baisse significative du nombre de jours d’hospitalisation par patient et par an de 29,3 j (10–84 j) à 3,2 j/(p <0,01). Le traitement a été bien toléré. Les taux d’hémoglobine fœtale (HbF) ont augmenté de façon significative de 3 à 30% (p <0,01), de l’hémoglobine de 7,8 à 9,6g/dl (p <0,05), du volume globulaire moyen de 79,1 à 100,3fl (p <0,05) et une baisse significative des taux de globules blancs de 14,914 à 8464 par millimètre cube (p <0,05), de polynucléaires neutrophiles de 6799 à 3486 par millimètre cube (p <0,05) et des plaquettes de 508 666 à 293 500 par millimètre cube (p <0,05) a été observé. Conclusions: L’hydroxyurée occupe une place privilégiée dans la prise en charge des formes sévères de drépanocytose de l’enfant, aussi bien chez les homozygotes S/S que les doubles hétérozygotes S/β thalassémiques. Utilisée prudemment, avec des monitorages fréquents, elle ne pose pas de problème à court et moyen terme, mais des études de tolérance à long terme devraient être entreprises.