학술논문
Exonic knockout and knockin gene editing in hematopoietic stem and progenitor cells rescues RAG1 immunodeficiency
Document Type
Article
Author
Castiello, M.C.; Brandas, C.; Ferrari, S.; Porcellini, S.; Sacchetti, N.; Canarutto, D.; Draghici, E.; Merelli, I.; Barcella, M.; Pelosi, G.; Vavassori, V.; Varesi, A.; Jacob, A.; Scala, S.; Ricci, L.B.; Di Verniere, M.; Sergi, L.S.; Calzoni, E.; Genovese, P.; Naldini, L.; Villa, A.; Paulis, M.; Strina, D.; Serafini, M.; Holland, S.M.; Bergerson, J.R.E.; De Ravin, S.S.; Malech, H.L.; Pala, F.; Bosticardo, M.; Notarangelo, L.D.; Brombin, C.; Cugnata, F.; Crooks, G.M.
Source
In: Science Translational Medicine . (Science Translational Medicine, 2024, 16(733))
Subject
Language
English
ISSN
19466242
19466234
19466234