부산대학교 도서관

Hunter-ov sindrom (Mucopolysaccharidosis type II, MPS II) je retka bolest izazvana nedostatkom enzima iduronate-2-sulfataze (IDS), koja rezultira akumulacijom lizozoma nedegradiranih glikozaminoglukana (GAGs) sulfata u različitim tkivima i organima. Terapija zamene enzima sa rekombinantnom (ERT) iduronate-2-sulfatazom je prvi primer bolest specifičnog tretmana Hunter-ovog sindroma. Klinički podaci o upotrebi idursulfaze u terapiji pacijenata su ograničeni i kontroverzni. Naše proučavanje reakcije pacijenata posle 42 meseca primene enzimske terapije dalo je nova saznanja o njenim prednostima i nedostacima. Pet dečaka sa ozbiljnim oblikom MPS II (starosti od 5-17 godina) lečeni su idursulfazom u periodu od najmanje 8 meseci do maksimalno 42 meseca. ERT sa idursulfazomje bila povezana sa poboljšanjem urinarnog izlučivanja GAG i veličine slezine, stabilizacijom srčanih bolesti, i bez uticaja na zglobove i zapreminu jetre. MPS II je progresivna bolest i odgovor na ERT zavisi I od stanja fenotipa na početku tretmana. [ABSTRACT FROM AUTHOR]