학술논문
Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial
Document Type
Article
Author
Seferian, A.; De Lucia, S.; Tachibana, S.; Jollet, A.; Mouffak, S.; Pedemonte, M.; Brolatti, N.; Morando, S.; Vanlander, A.; De Vos, E.; Tahon, V.; Govoni, A.; Magri, F.; Comi, G.; Foa, M.; Parente, V.; Buscemi, L.; Dal Farra, F.; Schneider, O.; Jonas, A.; Defeldre, A.C.; Pagliano, E.; Zanin, R.; Arnoldi, M.T.; Schembri, V.; Del Sole, M.; Mandelli, A.; Pera, M.C.; Antonaci, L.; Coratti, G.; de Sanctis, R.; Pane, M.; Scoto, M.; Groves, K.; Edel, L.; Abel, F.; Van Ruiten, H.; Lofra, R.M.; Thompson, E.; Mercuri, Eugenio ; Muntoni, Francesco; Baranello, Giovanni; Masson, Riccardo; Boespflug-Tanguy, Odile; Bruno, Claudio; Corti, Stefania; Daron, Aurore; Deconinck, Nicolas; Servais, Laurent; Straub, Volker; Ouyang, Haojun; Chand, Deepa; Tauscher-Wisniewski, Sitra; Mendonca, Nuno; Lavrov, Arseniy
Source
In The Lancet Neurology October 2021 20(10):832-841
Subject
Language
ISSN
1474-4422